メッセンジャーRNA（mRNA）COVID-19ワクチンの成功は、合成RNA（SRNA）技術の明るい未来を生み出し、臨床および遺伝病に適した新薬の急速な開発が期待されています。
Ainosは、第2世代のSARS-CoV-2ワクチンの開発、および
その他の治療用siRNA薬のさらなる開発のためのSRNA技術基盤を確立していきます。
SRNA技術で、正確な医療を最適なタイミングで実施することが出来ると確信しています。
これまで、ヒト疾患の治療におけるSRNAの実施は制限されていましたが、
今回、mRNAワクチンがSARS-CoV-2に対し有効的であることが実証されたため、この状況は改善しました。
巷では、SARS-CoV-2 mRNAワクチン（BNT-62b2およびmRNA-1273）が、癌やウイルス誘発性の疾患、
加齢性、遺伝性疾患の治療でRNA薬がFDAの承認を受けました。例えば、Golodirsen、Volanesorsen、
およびInotesenは、mRNAと相補的なアンチセンスRNAであり、それぞれデュシェンヌ型ジストロフィー、
家族性キロミクロン血症症候群、および家族性アミロイド多発神経障害の治療に使用されます。
多発神経障害と急性間欠性紫斑病をそれぞれ治療します。パチシランとギボシランはmRNAを標的とした
siRNAであり、多発性神経障害と急性間欠性紫斑病の治療に使用されます。さらに現在では、
サイトメガロウイルス感染症、チクングニア熱、ジカウイルス感染症、狂犬病の感染を予防したり、
虚血性心疾患、嚢胞性線維症、重症筋無力症、尿素障害、さまざまな癌や腫瘍などを治療する、
21を超えるmRNA薬が、臨床試験を受けています。
mRNAの製造、精製、細胞伝達技術の進歩は、2つの理由で製薬業界に大きな関心を呼んでいます。
第一に、SRNAは費用対効果が高く、製造が容易です。
第二に、SRNAは、ほとんどの臨床的および遺伝的疾患の個別化された薬剤として迅速に開発できます。
mRNAワクチンはSARS-CoV-2の予防に非常に効果的です。mRNAの利点には、高効率、安全性、信頼性、
迅速な生産、およびSARS-CoV-2変異型ウイルス感染の回避が含まれます。
Research and Marketsによると、世界のmRNA治療市場は2021年に467億米ドルに達し、
2026年には1,013億ドルまで成長。
年平均成長率は16.8％になると予測しています。
短期目標：
新しいコロナウイルスの変異株が継続的に発生しているため、
合成RNAベースのプラットフォームを使用した
第2世代のSARS-CoV-2ワクチンの開発に焦点を当てることです。 英国由来のalpha株（B1.1.7）とインド由来の
delta株（B.1.617.2）の全長スパイク、またはRBD遺伝子配列を、参照配列とし、mRNAワクチンを生成します。
mRNAワクチンの配列を変更し、遺伝暗号表を最適化する予定です。さらに、関連する組換えスパイクタンパク質は、
バキュロウイルス発現系で生成されます。
これらのタンパク質は、モノクローナル抗体療法を開発するための
代替免疫原および粘膜アジュバントとして使用できます。
長期目標：
癌や急性炎症の治療薬としてRNA薬を開発し、サイトカインを標的としたmRNAやsiRNAを開発する予定です。
また、既知の製剤のリポソームを使用し、ワクチンの伝達テストし、マウスの筋肉内（全身）および鼻腔（粘膜）の、
免疫化を評価します。この研究により、強力な中和抗体とエフェクターCD8 T細胞応答を伴う、Tヘルパー1（Th1）
バイアス免疫応答が生成されると予想されます。
今後は技術の研究開発に注力していきます。
さらに、第Ⅰ相試験の完了時に、戦略的パートナーシップの機会を模索する予定です。